“以患者為核心的藥物研發(fā)”，是指制藥公司、研究機構(gòu)及監(jiān)管者與患者合作，傾聽患者聲音，以促進藥品的研發(fā)、臨床試驗、審評等進程的藥物開發(fā)過程。了討論患者組織如何能夠助力新藥研發(fā)外，會上患者組織也探討如何推動政策改變，降低患者自付費用。此前血友病藥物便是通過血友病之家與各地醫(yī)保局呼吁、協(xié)商，基本完成在全國范圍內(nèi)的落地。

而在更加追求衛(wèi)生技術(shù)評估的當(dāng)下，顧洪飛認為需要患者組織需要通過收集數(shù)據(jù)來推動政策，淋巴瘤之家從2017年開始發(fā)布患者生存報告：“衛(wèi)生技術(shù)評估的工作人員聽了這個報告，邀請我們作為患者組織代表去參與衛(wèi)生技術(shù)評估大會，分享創(chuàng)新藥給患者帶來了什么價值。我們的創(chuàng)新藥甚至染個病人多活幾年、幾十年，甚至達到了治愈，這給他們一種顛覆的印象，而這樣，這個藥能不能納入醫(yī)保，就會有新的考量?！?/span>

在藥物可及性中，除幫助藥物研發(fā)、推動審評審批外，收集患者使用的真實使用數(shù)據(jù)、負擔(dān)情況及衛(wèi)生技術(shù)評估，從而給到有關(guān)部門建議進行決策，也是患者組織的一項重要工作。

“從2017年一次的特藥談判，到去年17個腫瘤藥的準入，再到今年的目錄結(jié)構(gòu)性的調(diào)整，其實后面是每一位患者的巨大努力?！绷_氏制藥市場準入部副總裁邊欣二屆中國患者組織經(jīng)驗交流會上表示。

患者不斷地主動發(fā)聲，得到了來自官方的反饋。

今年的中國罕見病大會上，醫(yī)保局副局長李滔就曾表示醫(yī)保局將會加大對罕見病醫(yī)療保障的支持，考慮在現(xiàn)有的醫(yī)療保障體系之外，專門建立罕見病醫(yī)保報銷基金。在上周結(jié)束的醫(yī)保局媒體會上，醫(yī)療保障局醫(yī)藥管理司司長熊先軍也表示，未來將根據(jù)醫(yī)保基金的承受能力，逐步將罕見病用藥納入到目錄中。

“去年17種藥談判成功，納入醫(yī)保目錄，其中就包括了我們評的兩種藥之一的培門氨酶，兒童急性淋巴細胞白血病的。原來藥一個月是4800塊錢，患者要用10針，醫(yī)保局談判價格談到2900，另外還報銷至少一半的費用，每個環(huán)節(jié)節(jié)約至少3000塊錢，每年8000人，所以每年為患者可以節(jié)約2到3個億的資金?！?/span>

罕見病發(fā)展黃如方主任表示，罕見病發(fā)展也在呼吁建議建議在藥品監(jiān)督管理局藥品審評下單獨設(shè)立罕見病藥品辦公室，集中對罕見病藥品審評審批的管理，滿足臨床未滿足或者急需的需求。