簡單來說，藥物臨床試驗是指在藥品正式銷售之前在患者或者志愿者身上進(jìn)行的藥物臨床研究，目的是確定試驗藥物的療效。參加臨床試驗的受試者可以是患者也可以是健康人，這主要看是參加什么樣的試驗。我們平時接觸的臨床試驗，基本上是由患者參加的。在一個新藥正式上市前，在經(jīng)過充分的動物實驗保證基本安全后，醫(yī)生讓患者使用這個新藥，經(jīng)過一定的療程后，觀察藥物的療效和副作用。

藥物臨床試驗聽起來簡單，但卻是一件非常嚴(yán)肅的事情，開始前須得到倫理委員會和藥品監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。倫理委員會是一個獨立的機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)保護(hù)受試者的利益，對試驗方案、知情同意書等進(jìn)行嚴(yán)格審查。除了倫理委員會的審查，藥物臨床試驗在開始前還要得到監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，在中國《藥品管理法》對這一塊有著明確的規(guī)定。

目前我國的藥物臨床試驗通常分為兩種，一種是全球同步進(jìn)行的臨床試驗，試驗藥品是新藥，在國內(nèi)外都還沒有上市，或者在別的疾病中已經(jīng)上市，在所研究疾病尚未被批準(zhǔn)，是在多國同步進(jìn)行的臨床試驗。另外一種是，有些藥品已經(jīng)在國外上市，雖然這類試驗的藥品在國外已經(jīng)廣泛用于癌癥，但是為了能夠進(jìn)入中國市場，按照我國《藥品管理法》，也是需要在國內(nèi)開展臨床試驗的。